Tratamento off-label não é tratamento experimental: por que a ANS é parte do problema na judicialização da saúde

Um médico participa de um congresso internacional. Lá, tem contato com estudos científicos robustos que demonstram a eficácia de um medicamento já registrado no Brasil para tratar uma doença diferente daquela descrita na bula. A evidência é sólida, a comunidade médica reconhece o benefício e o profissional, cumprindo seu dever ético, prescreve o tratamento ao paciente. Até aí, nada de irregular. Ocorre que, quando esse paciente apresenta a prescrição ao plano de saúde, ouve a resposta que milhares de brasileiros já conhecem: negativa de cobertura. O motivo? Tratamento considerado experimental.

Pois bem, é justamente nesse ponto que mora o problema. E, conforme sustenta o advogado Elton Fernandes, referência nacional em Direito da Saúde, pós-graduado em Direito Médico e professor convidado de instituições como a USP, a Faculdade de Ciências Médicas da Santa Casa de São Paulo e a Universidade de Coimbra, a grande responsável por essa situação tem nome: a ANS, a Agência Nacional de Saúde Suplementar.

O que é tratamento off-label e por que ele não é experimental

Antes de tudo, é preciso esclarecer um conceito que costuma ser distorcido. Tratamento off-label é aquele em que um medicamento já registrado na Anvisa é utilizado para uma finalidade diferente da prevista em sua bula. Isso pode envolver uma doença distinta, uma dosagem diferente ou uma via de administração alternativa. Em nenhum desses casos o medicamento deixa de ser regularizado. Ele continua registrado, aprovado e disponível no mercado. O que muda é apenas a indicação para a qual está sendo prescrito.

Na prática médica, o uso off-label é extremamente comum e, em muitos casos, amparado por ampla evidência científica. Em um mundo cada vez mais globalizado, pesquisas avançam em velocidade superior à capacidade dos órgãos reguladores de atualizar bulas. Isso significa que, entre a descoberta de uma nova aplicação terapêutica e a alteração formal da bula pela Anvisa, pode se passar um longo período. E os pacientes não podem simplesmente esperar.

Já o tratamento experimental é algo completamente diferente. Trata-se daquele que utiliza medicamentos ou técnicas que sequer possuem registro no país, ou que são reconhecidos como experimentais pelos próprios conselhos profissionais. São situações em que não há comprovação suficiente de segurança e eficácia. Equiparar as duas categorias, portanto, é um erro conceitual grave, com consequências práticas devastadoras para os consumidores.

O que a ANS faz (e por que isso prejudica o consumidor)

O cerne da crítica apontada por Elton Fernandes está na Resolução Normativa nº 465/2021 da ANS. Mais especificamente, no artigo 17, parágrafo único, inciso I, alínea “c”, que permite às operadoras de planos de saúde excluir da cobertura obrigatória o uso off-label de medicamentos, classificando-o expressamente como tratamento experimental.

Na prática, o que essa classificação provoca é um efeito em cadeia. O médico prescreve um tratamento com base científica. O plano de saúde nega a cobertura alegando que se trata de procedimento experimental, amparado pela norma da ANS. O paciente, sem alternativa, recorre ao Judiciário. E o ciclo se repete milhares de vezes, todos os anos, alimentando uma judicialização que sobrecarrega o sistema de justiça e, acima de tudo, atrasa o acesso do paciente ao tratamento de que precisa.

Os números confirmam a gravidade do problema. Segundo dados do Conselho Nacional de Justiça, até outubro de 2025 foram ajuizadas 283.531 ações judiciais contra operadoras de planos de saúde no Brasil, um crescimento de 7% em relação ao mesmo período de 2024. De acordo com estudo do Instituto de Estudos de Saúde Suplementar, o número de ações cresceu 112% entre 2020 e 2024, e, caso não haja mudanças estruturais, pode alcançar 1,2 milhão de novos processos por ano até 2035. Boa parte dessas demandas diz respeito justamente a negativas de cobertura de tratamentos, medicamentos e terapias.

O que dizem os tribunais

Vale registrar que o próprio Judiciário já vem sinalizado de forma consistente que a recusa de tratamento off-label por parte dos planos de saúde é abusiva. A Quarta Turma do STJ, por exemplo, já decidiu por unanimidade que a operadora deve custear medicamento prescrito para uso off-label quando houver indicação clínica e o fármaco estiver devidamente registrado na Anvisa. O Tribunal de Justiça de São Paulo, em reiteradas decisões, também tem afastado a equiparação entre off-label e experimental, reconhecendo que a prescrição médica fundamentada em evidências científicas não pode ser negada sob esse argumento.

Além disso, o STF recentemente fixou critérios para a concessão de tratamentos fora do Rol da ANS, consolidando a chamada “taxatividade mitigada”: embora o rol seja, em regra, taxativo, pode haver exceções quando não existir substituto terapêutico eficaz dentro do rol e houver recomendação por órgãos técnicos de renome. Ou seja, há todo um arcabouço jurisprudencial que reconhece o direito do paciente, mas que só é acionado porque a norma da ANS, na origem, autoriza a negativa.

Uma agência que deveria proteger o consumidor

É importante reconhecer, como o próprio Elton Fernandes faz questão de pontuar, que a ANS tem um papel relevante na regulação da saúde suplementar e que a existência de uma agência reguladora é fundamental para o setor. Contudo, quando essa mesma agência adota uma classificação normativa que equipara tratamentos com ampla evidência científica a procedimentos experimentais, ela acaba, na prática, fornecendo às operadoras de planos de saúde o fundamento regulatório de que precisam para negar coberturas.

Nesse sentido, a provocação é direta: falta coragem para mexer nesse vespeiro. Rever a classificação de tratamentos off-label na Resolução 465/2021 não significaria abrir mão de controle regulatório, mas sim adequar a norma à realidade da prática médica e ao que os próprios tribunais já reconhecem sistematicamente. Enquanto isso não acontecer, o consumidor continuará tendo que judicializar para ter acesso ao que seu médico já sabe que funciona.

Diante de tudo isso, a reflexão que fica é incômoda, mas necessária. Se a ciência avança, se o médico prescreve com base em evidências e se os tribunais reiteradamente dão razão ao paciente, por que a norma regulatória segue na contramão? A resposta talvez esteja menos na técnica e mais na política. E enquanto essa resposta não vier, quem paga a conta é o paciente, que, além de lutar contra a doença, precisa lutar também contra o próprio sistema que deveria protegê-lo.